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Arrivano le sperimentazioni con terapie brevi e definitive
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Per le malattie rare
farmaci personalizzati
ANTONINO MICHIENZI


Un’iniezione endovena, come per molti dei farmaci a cui siamo abituati. Ma da assumere una sola volta nella vita e capace di vincere (se definitivamente non è ancora chiaro) una rara e gravissima malattia genetica, l’atrofia muscolare spinale, che fino a pochi anni fa, nelle sue forme più severe, era una sentenza di morte nei primissimi anni di vita. Questa nuova cura è stata resa disponibile negli Stati Uniti pochi mesi fa ed è l’emblema di cosa potrebbe riservarci da qui a pochi anni la medicina. Farmaci completamente diversi da quelli che assumiamo da sempre e che potrebbero farci compiere un epocale passo avanti contro molte malattie.
Nel gergo tecnico vengono chiamate terapie avanzate e sono accomunate da una caratteristica: "questi nuovi farmaci non sono più un prodotto chimico, ma sono fatti di mattoncini ‘viventi’, vale a dire geni e cellule. Sono in sostanza farmaci vivi", spiega Francesca Ceradini, direttore scientifico dell’Osservatorio Terapie Avanzate, realtà dedicata al monitoraggio e all’informazione su questi nuovi trattamenti con sede a Roma.
Si tratta di un radicale cambiamento rispetto al passato, frutto dello sviluppo delle biotecnologie iniziato negli anni Settanta del secolo scorso. E che ha un obiettivo ambizioso: "a differenza della gran parte dei farmaci classici che mirano ai sintomi, i nuovi trattamenti puntano direttamente alla causa. E dunque a curare la malattia", dice ancora Ceradini. Si pensi al diabete: i farmaci in grado di abbassare la glicemia, e ancor più l’insulina, hanno cambiato la vita dei malati trasformando una patologia potenzialmente letale in una malattia cronica da cui non si guarisce ma con cui si può convivere. I nuovi approcci puntano a correggere il difetto all’origine della malattia e dunque a curarla una volta per tutte (a scanso di equivoci: questo obiettivo, nel caso del diabete, non è stato ancora raggiunto).
Proprio questa è un’altra delle caratteristiche delle terapie avanzate: il più delle volte richiedono una o poche somministrazioni o applicazioni per raggiungere questo risultato.
A questo grande potere, tuttavia, corrisponde un’enorme complessità: i farmaci tradizionali, una volta usciti dagli stabilimenti farmaceutici, erano impacchettati e disponibili per ogni malato che li assumeva all’occorrenza, da solo o con l’aiuto di un sanitario.
Nulla di tutto questo con i nuovi prodotti, che vengono cuciti su ogni paziente, sulla base delle caratteristiche della sua malattia e partendo spesso proprio dalle sue cellule o tessuti. Infatti, il più delle volte consistono in complesse procedure che prevedono prelievi di tessuti (per esempio la cartilagine del ginocchio), manipolazioni in laboratorio, infusioni. Una vera impresa dal punto di vista medico e logistico che richiede l’intervento di moltissime figure professionali e che ha costi elevatissimi.
Tuttavia è questo il prezzo da pagare per risultati impensabili fino a pochi decenni fa. Che ancora, è bene precisarlo, riguardano soltanto un piccolo gruppo di pazienti, il più delle volte affetti da malattie rare, che fino a oggi hanno rappresentato infatti il banco di prova su cui si sono misurate queste nuove terapie.
La platea dei beneficiari si sta comunque allargando. Già oggi sono disponibili trattamenti di questo tipo contro alcuni tumori. Inoltre, attualmente nel mondo sono in corso oltre mille sperimentazioni cliniche sulle terapie avanzate, molte delle quali stanno per giungere a termine e apriranno la speranza delle terapie avanzate a milioni di pazienti.
17.10.2020


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