ANTONINO MICHIENZI

Sono nuove cure che si basano sull’utilizzo di geni e cellule. È questa un’etichetta intuitiva spesso usata per descrivere le terapie avanzata. Sotto questa generica definizione, però, si nascondono innumerevoli tecniche e tecnologie con cui in un prossimo futuro dovremo imparare a confrontarci. Ecco le principali.

Genica
L’obiettivo è combattere una malattia correggendo il difetto genetico che ne è la causa, fornendo all’organismo una versione corretta del gene difettoso o un gene analogo. Il gene viene portato a destinazione da virus privati della capacità di infettare il paziente. La terapia genica può essere somministrata direttamente nell’organismo o nell’organo; in alternativa le cellule malate possono essere prelevate, modificate geneticamente e successivamente reintrodotte nel paziente.

Cellulare e tissutale
È una strategia finalizzata a riparare organi e tessuti danneggiati da traumi o malattie. Prevede l’utilizzo di cellule vive, per esempio di staminali, quelle cellule che nel nostro corpo sono responsabili del mantenimento e rinnovamento dei tessuti. Quando le cellule hanno una struttura e un’articolazione più complessa e variegata si parla di terapia o ingegneria tissutale. Le cellule e i tessuti possono provenire dallo stesso malato o da donatori terzi. Inoltre, prima dell’infusione, possono essere sottoposte a interventi di correzione genetica.

Crispr
È un acronimo che indica una particolare tecnologia di manipolazione genetica. Si tratta di una tecnologia che accresce notevolmente le potenzialità della terapia genica tradizionale e che consente di correggere un gene difettoso direttamente là dove si trova senza doverne fornire una copia sana dall’esterno. Ciò garantisce maggiore efficacia e potenzialmente minori effetti collaterali. La disponibilità di questa tecnologia potrebbe ampliare il numero di malattie su cui intervenire.

Car-T
Si tratta di un nuovo approccio per combattere il cancro che usa gli strumenti offerti dalle terapie avanzate per potenziare il sistema immunitario del paziente contro le cellule tumorali. Nel dettaglio è una combinazione di terapia genica e terapia cellulare: i linfociti T (particolari cellule del sistema immunitario) vengono prelevati dal sangue del paziente, modificati geneticam ente in appositi laboratori e reinfusi nel malato. Una volta nell’organismo i linfociti T "potenziati" sono in grado di riconoscere il tumore e colpirlo con maggiore efficacia.